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囊性纤维化(CF)新药!美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

发布时间: 2020-09-28 阅读:117次
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2020年09月26日--Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor),用于治疗4-6个月大的囊性纤维化(CF)婴儿患者,具体为:基于临床和/或体外试验数据,在囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。在美国和欧盟,Kalydeco之前已被批准,用于治疗≥6个月的CF患者。

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示:“自从Kalydeco在8年多前首次获批以来,我们一直在持续推进我们的临床开发计划,目标是尽早治疗囊性纤维化的根本病因。今天的批准证明了我们与临床和科学界一道,为所有可能从我们的药物中获益的CF患者做出的不懈努力。”

此次FDA批准,基于24周3期开放标签安全队列(ARRIVAL)的数据,该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成,他们的CFTR基因存在下列10个突变中的一个(G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H)。这个队列显示了一个类似于在较大的儿童和成人中观察到的安全性。

华盛顿大学医学院西雅图儿童研究所和儿科系Margaret Rosenfeld医学博士表示:“早在4个月大时就开始治疗囊性纤维化的根本原因,有潜力改变疾病的进程。”


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