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国产抗BCMA CAR-T细胞疗法!科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格,治疗多发性骨髓瘤!

发布时间: 2019-08-30 阅读:336次
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近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053治疗多发性骨髓瘤(BCMA)的孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格(ODD)认定后,药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施,包括药物获批上市后为期7年的市场独占期。

科济生物创始人、首席执行官和首席科学官李宗海博士表示:“FDA的孤儿药资格认定是持续开发和商业化抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053进程中的一个重要监管里程碑。CT053在中国的一项探索性I期临床研究中已显示出卓越的效力。24例复发难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者中有19例显示完全缓解,完全缓解率达79.2%。重要的是,没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS)事件。”


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