蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者!

发布时间： 2021-11-26 阅读：1148次

分享

2021年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β-thalassemia）成人、青少年、儿童患者。如果获得批准，Zynteglo将成为美国第一种一次性治疗方案，可解决β-地中海贫血的根本遗传病因,有望提供一种取代标准护理疗法（定期RBC输注+铁螯合）的治疗方案。FDA已指定该BLA的《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2022年5月20日。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示：“FDA受理beti-cel BLA，使我们更接近于提供一次性治疗，以解决β-地中海贫血的根本病因，并使患者免于定期输血。这也是蓝鸟生物作为一家独立的严重遗传病公司的一个重要里程碑。我们正以良好的纪律和非凡的关怀向前迈进，以履行我们对患者的承诺，并实现在美国推出3款首创（first-in-class）基因疗法的近期目标。”