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美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

发布时间: 2022-03-31 阅读:142次
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2022年03月24日--Marinus Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗癫痫疾病的制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ztalmy(ganaxolone,加奈索酮)口服混悬剂:用于2岁及以上患者,治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。

CDKL5缺乏症(CDD)是一种严重而罕见的遗传性癫痫,其特征是发病早,癫痫发作难以控制,神经发育严重受损。CDD是由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)基因突变引起,CDKL5基因产生一种对正常大脑发育和功能非常重要的蛋白质。

Ztalmy是美国FDA批准的第一个专门用于治疗CDD的药物。Ztalmy是一种神经活性类固醇,作为GABAA受体的正向变构调节剂(positive allosteric modulators,PAM)发挥作用。

Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前,FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)。随着此次批准,FDA颁发给Marinus一张罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV),该公司计划将其出售变现。


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