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FDA延长Biogen/Ionis“渐冻症”反义疗法新药审查期

发布时间: 2022-10-18 阅读:101次
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10月17日,FDA宣布将Biogen/Ionis联合开发的治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物Tofersen的审查期延长3个月。
Tofersen是一种反义疗法药物,用于超氧化物歧化酶1 (SOD1) 肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。SOD1 ALS是由SOD1基因突变引起的。Tofersen与SOD1的mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经系统疾病,在我国也叫做渐冻人症。ALS以进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动为主要临床表现,会影响大脑和脊髓中的神经细胞,导致肌肉失控。
今年7月26日,Biogen宣布FDA已接受Tofersen的新药申请 (NDA)并获得优先审查,并给予《处方药用户付费法案》(PDUFA)的行动日期为2023年4月25日。

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