辉瑞长效血友病疗法获FDA批准

发布时间： 2024-10-16 阅读：315次

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2024年10月12日，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。

Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究，该研究纳入了116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者，这些患者体内均不含凝血因子抑制剂。在该研究的前六个月，患者按需接受替代因子治疗（33例患者）或预防性替代因子治疗（83例患者）。这些患者随后接受12个月的Hympavzi预防治疗。Hympavzi疗效的主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。在研究前六个月接受按需因子替代治疗的患者中，估计年化出血率为38，而Hympavzi治疗期间的估计年化出血率为3.2，显示Hympavzi优于按需因子替代疗法。而在最初六个月内接受预防性因子替代疗法患者的估计年化出血率为7.85，而在随后的12个月接受Hympavzi预防治疗期间，估计年化出血率为5.08，显示接受Hympavzi治疗的患者具有相似的出血率。