罕见病新药！首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准

发布时间： 2018-08-28 阅读：3276次

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英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。

Takhzyro是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，该药通过皮下注射自我给药，在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。每4周300mg剂量间隔也是有效的，如果患者病情良好控制（例如，没有发作）超过6个月，则可以考虑该剂量间隔。

Takhzyro的获批，是基于4项临床研究的数据，包括关键性III期临床研究HELP，该研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究，共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。研究结果显示，与安慰剂相比（n=41），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=27）使每月HAE发作次数显著降低了87%，每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=29）使每月HAE发作次数显著降低了73%（校正后的p值＜0.001）。

安全性方面，该研究中未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告，Takhzyro治疗组最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为注射部位反应（包括：注射部位疼痛、红斑和擦伤）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕好腹泻。

Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示，Takhzyro作为首个预防HAE发作的单克隆抗体药物，该药的获批上市，将为HAE患者提供一种作用机制与市售HAE不同的创新治疗选择，有望改变这一类罕见疾病的临床治疗模式。基于探索性和事后分析数据，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗6次后，77%的患者实现病情零发作。展望未来，我们将继续朝着实现HAE零发作的目标努力。