国产抗BCMA CAR-T细胞疗法！科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！

发布时间： 2019-08-30 阅读：2581次

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近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053治疗多发性骨髓瘤（BCMA）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括药物获批上市后为期7年的市场独占期。

科济生物创始人、首席执行官和首席科学官李宗海博士表示：“FDA的孤儿药资格认定是持续开发和商业化抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053进程中的一个重要监管里程碑。CT053在中国的一项探索性I期临床研究中已显示出卓越的效力。24例复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例显示完全缓解，完全缓解率达79.2%。重要的是，没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）事件。”