囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！

发布时间： 2020-09-28 阅读：2059次

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2020年09月26日--Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kalydeco（ivacaftor），用于治疗4-6个月大的囊性纤维化（CF）婴儿患者，具体为：基于临床和/或体外试验数据，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示：“自从Kalydeco在8年多前首次获批以来，我们一直在持续推进我们的临床开发计划，目标是尽早治疗囊性纤维化的根本病因。今天的批准证明了我们与临床和科学界一道，为所有可能从我们的药物中获益的CF患者做出的不懈努力。”

此次FDA批准，基于24周3期开放标签安全队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成，他们的CFTR基因存在下列10个突变中的一个（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。这个队列显示了一个类似于在较大的儿童和成人中观察到的安全性。

华盛顿大学医学院西雅图儿童研究所和儿科系Margaret Rosenfeld医学博士表示：“早在4个月大时就开始治疗囊性纤维化的根本原因，有潜力改变疾病的进程。”