美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

发布时间： 2022-03-31 阅读：1418次

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2022年03月24日--Marinus Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗癫痫疾病的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混悬剂：用于2岁及以上患者，治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传性癫痫，其特征是发病早，癫痫发作难以控制，神经发育严重受损。CDD是由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）基因突变引起，CDKL5基因产生一种对正常大脑发育和功能非常重要的蛋白质。

Ztalmy是美国FDA批准的第一个专门用于治疗CDD的药物。Ztalmy是一种神经活性类固醇，作为GABAA受体的正向变构调节剂（positive allosteric modulators，PAM）发挥作用。

Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。随着此次批准，FDA颁发给Marinus一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），该公司计划将其出售变现。