脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!

发布时间： 2022-06-15 阅读：1142次

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2022年06月01日 — 罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服药物Evrysdi（中文商品名：艾满欣，通用名：risdiplam，利司扑兰口服溶液用散）标签扩展：用于治疗2个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。Evrysdi现在被批准可用于所有年龄段的婴儿、儿童、成人，治疗SMA。

该批准基于在新生儿中开展的RAINBOWFISH研究的中期疗效和安全性数据。该研究显示：大多数症状前婴儿接受Evrysdi治疗12个月后，实现了坐、站、走等关键里程碑。具体而言，在携带2或3个SMN2基因拷贝的婴儿中（n=6），接受Evrysdi治疗一年后，100%的婴儿能够坐立、67%的婴儿能够站立、50%的婴儿能够独立行走。所有婴儿在12个月时均存活，无永久性通气。

基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway表示：“美国FDA对Evrysdi用于2个月以下婴儿的优先审查和随后的批准表明，目前迫切需要为患有SMA的婴儿提供额外的治疗选择。由于Evrysdi在多种情况下的功效，现在该药可用于从症状前新生儿到老年SMA患者。我们为这一成就感到自豪，Evrysdi有潜力对SMA患儿及其护理者带来巨大的影响。