Pharming 宣布 Joenja 获批成为首款 APDS 治疗药物

发布时间： 2023-03-27 阅读：785次

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2023年03月24日 — Pharming Group N.V.（以下称 "Pharming" 或 " 该公司 "）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其 Joenja（Leniolisib）用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇 3- 激酶 δ（PI3K δ）综合征（APDS）。Joenja 是一种口服选择性 PI3K δ 抑制剂，是美国第一款也是唯一一款受批用于治疗 APDS（一种罕见的进行性原发性免疫缺陷疾病）的药物。FDA 通过优先审查流程评估了关于 Joenja 用于治疗 APDS 的申请。获得优先审查的资格适用于有可能在治疗、诊断或预防严重疾病方面提供显著改善的疗法。Joenja 预计将于 4 月初在美国上市，并将于 4 月中旬开始发货。

医学博士、 研究硕士、北卡罗来纳大学医学院儿科风湿病和过敏 / 免疫科主任兼副教授 Eveline Wu 表示："Joenja 获 FDA 批准对 APDS 界是一个激动人心的时刻，为受这种罕见疾病影响的患者和家庭提供了转变治疗途径的机会。这项批准意味着他们将首次享受到经批准的治疗方案，有望改变 APDS 患者群体的护理标准。"

FDA 对 Joenja 的新药申请（NDA）进行了优先审查，并根据一项多国、三盲、安慰剂对照、随机 II/III 期临床试验的结果批准了该药物。该项试验对 31 名 12 岁及以上 APDS 患者进行了疗效和安全性评估。作为此次申请一部分提交的还有一项长期、开放标签扩展临床试验的数据，其中有 38 名患者接受了 Joenja 治疗，中位时间为两年。

针对 31 名 12 岁及以上 APDS 患者进行的 12 周随机安慰剂对照研究表明，Joenja 70mg 每日两次的临床疗效优于安慰剂，并且在共同主要终点（通过淋巴结的减小和初始 b 细胞的增加来评估淋巴增生的改善）方面具有显著意义，分别反映出对这些患者免疫失调和免疫表型正常化的影响。