Calliditas Therapeutics肾病新药获FDA完全批准

发布时间： 2023-12-28 阅读：542次

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2023年12月20日 — Calliditas Therapeutics AB公司今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已完全批准Tarpeyo（budesonide，布地奈德）缓释胶囊，用于减少有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（简称IgA肾病）成人的肾功能丧失。现在，该药物是FDA首个完全批准的基于肾功能估量的IgA肾病治疗药物。

Tarpeyo获得完全批准主要是根据验证试验结果。与安慰剂相比，Tarpeyo组患者在两年期间内的估计肾小球滤过率（eGFR）具有经证实且具有统计显著性的益处（p<0.0001）。这些患者接受9个月的Tarpeyo（或安慰剂）加上优化的肾素血管紧张素系统抑制剂（RASi）治疗，并在停药后的15个月持续接受随访。

第2年，Tarpeyo组患者的eGFR下降6.11 mL/min/1.73 m2，安慰剂组患者则下降12.0 mL/min/1.73 m2（p<0.0001），显示在2年期间，接受Tarpeyo治疗患者的肾功能恶化比安慰剂治疗患者少50%。此外，在9个月中使用Tarpeyo+RASi所达成的显著蛋白尿减少是持久的，并在15个月停药期间维持。

“蛋白尿的持续减少和eGFR的丧失的临床显著减少的证据，有助于减缓透析或移植治疗的进展，突出了Tarpeyo作为IgA肾病疾病缓解剂的潜力，”NefIgard试验的调查员Richard Lafayette说。"Tarpeyo为医生和患者提供了一个有效的治疗选择，以帮助改善疾病的结果。"