美国食品药品监督管理局批准Alhemo用于预防血友病出血

发布时间： 2024-12-27 阅读：210次

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2024年12月20日 — 诺和诺德宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Alhemo（concizumab-mtci）注射液作为每日一次的预防措施，以预防或减少12岁及以上患有血友病a或B的成人和儿科患者使用抑制剂的出血发作频率，继续其对患有罕见出血性疾病的患者的35年以上的承诺。

Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，通过32号细针（单独提供）在预先填充的预混合笔中皮下注射（60 mg/1.5 mL、150 mg/1.5 mL或300 mg/3 mL）。目前，许多使用抑制剂治疗血友病A或B的方法都是通过静脉输注进行的，而Alhemo是该人群中第一种皮下注射治疗方法。

Alhemo被设计用来阻断体内一种叫做TFPI的蛋白质，这种蛋白质可以阻止血液凝结。通过阻断TFPI，Alhemo可以改善凝血酶的产生，当其他凝血因子缺失或缺乏抑制剂时，凝血酶是一种有助于凝血和预防出血的蛋白质。